
Notícias do mundo todo sobre Atrofia Muscular Espinhal (AME): novos medicamentos, tratamentos e ensaios clínicos, explicados em português para famílias. Curadoria de notícias — não é recomendação médica.
| Publishes | Daily | Episodes | 8 | Founded | 7 days ago |
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| Language | Categories | Health & FitnessMedicine | |||

Hoje falamos do ThecaFlex, um port implantável que pode substituir a punção lombar no Spinraza; explicamos o que é terapia combinada (juntar remédio do SMN com remédio do músculo); relembramos as escalas HFMSE e RULM; e comentamos os 5 anos do JEWELF... more
A Biogen divulgou dados do salanersen — o ASO anual sucessor do Spinraza — em crianças que já receberam terapia gênica e continuaram ganhando função motora. Também trazemos um panorama dos 10 anos que transformaram a AME, do St. Jude, e um webinar gr... more
No episódio de hoje: por que o cuidado respiratório segue essencial mesmo com boa resposta ao tratamento; como entender os 'tipos' de AME na era das terapias modernas; e o que está por trás da falta de vagas nos ensaios clínicos. Tudo explicado de fo... more
Neste episódio, Sofia e Marcos explicam por que a avaliação da deglutição, da nutrição e da saúde óssea faz parte do acompanhamento da AME — mesmo em quem responde bem ao tratamento. Também conversam sobre o Mês de Conscientização da AME, que começa ... more
No episódio de hoje explicamos por que crianças com AME precisam de vigilância regular da coluna e dos ossos, mesmo respondendo bem às terapias; revisitamos a base genética da AME (SMN1, SMN2 e número de cópias) para entender melhor os tratamentos; e... more
Neste episódio, explicamos por que a aprovação do apitegromab na Europa atrasou (spoiler: não é por eficácia, é por questão de fábrica), enquanto a FDA americana segue firme com decisão marcada para 30 de setembro. Também revisitamos o estudo RESPOND... more
A Scholar Rock reapresentou o pedido de licenciamento do apitegromab à FDA, mirando aprovação ainda em 2026 — seria a primeira terapia de ação muscular para AME. Também trazemos novidades sobre o salanersen (sucessor do Spinraza) em trio de ensaios, ... more
Hoje trazemos três notícias importantes: a aprovação do regime de dose alta do Spinraza nos EUA e Europa, com caminho definido para quem já usa o medicamento; a contagem regressiva para a decisão da FDA sobre o apitegromab, medicamento add-on para qu... more
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Apple Podcasts | #107 |










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